세계 첫 골관절염 유전자치료제 국내 시판 허가

중앙일보

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국내 시판이 허가되면서 세계 최초의 골관절염 유전자치료제가 된 인보사. [사진 코오롱생명과학]

코오롱에서 세계 최초의 골관절염 유전자치료제로 만든 신약이 국내에서 시판 허가를 받았다. 유전자치료제란 유전자 전달체를 인체에 보내 질병을 치료하는 의약품이다.
식품의약품안전처는 12일 무릎 골관절염 치료제로 한국에서 처음 개발된 '인보사케이주'(이하 인보사)의 국내 시판을 허가한다고 밝혔다. 무릎 골관절염은 퇴행성 질환으로 무릎뼈를 보호해주는 연골이 닳아서 무릎이 붓거나 통증이 생기는 병이다. 인보사는 국내 29번째 신약으로 등재됐다.

코오롱 '인보사', 국내 29번째 신약 등재 #무릎 골관절염 통증 개선 효과 #3개월 물리·약물치료 뒤 통증 있을 때 주사 #무릎에 한 번 주사 맞으면 1년 이상 효과 #건보 적용 여부는 앞으로 심의해 봐야

이번에 허가받은 인보사는 코오롱 그룹이 1998년부터 개발에 매달려온 신약이다. 염증 억제, 상처 치유 작용을 하는 'TGF-β1 유전자'가 포함된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하는 유전자치료제다.
이 약은 무릎 골관절염이 생겨 3개월 이상 치료를 받아도 통증이 가시지 않는 환자 치료에 사용한다. 국내에서 골관절염 환자는 약 500만명에 이른다. 이 가운데 인보사 치료 대상은 150만~200만명으로 추정된다. 약품 2개를 혼합해 성인 환자 무릎의 관절강(뼈와 뼈 사이 틈새)에 주사하게 된다.

무릎 골관절염 유전자치료제인 '인보사' 개념도. [사진 코오롱생명과학]

골관절염에 쓰이는 유전자치료제는 인보사가 세계에서 처음이다. 지금까지 미국·유럽 등에서 유전자치료제 4개 품목이 허가를 받고 효능이 확인됐으나 면역 결핍 질환이나 유전 질환, 항암 치료 등에 쓰여 골관절염 치료용은 아직 없었다.

인보사 판권을 가진 코오롱생명과학은 지난해 7월 식약처에 인보사 허가를 신청했다. 식약처는 허가·심사 과정에서 제품 투여 후 나타나는 ▶통증과 관절 기능 개선 정도 ▶연골 구조 개선 효과 ▶장·단기 이상 반응 등을 중점적으로 검토했다.

코오롱이 식약처에 제출한 임상실험 결과에 따르면 인보사 주사를 맞은 환자들은 1년 후 무릎 통증이 개선되고 운동과 계단 오르기, 장보기에서 움직임이 좋아지는 효과가 입증됐다. 다만 손상된 연골이 재생되는 효과는 나타나지 않았다. 이들 환자를 3~10년간 추적 조사한 결과, 종양 같은 부작용은 나타나지 않았다. 식약처는 이러한 내용들을 토대로 중앙약사심의위원회 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다.

코오롱은 본격적인 인보사 생산에 돌입해 올해 안에 제품을 출시할 예정이다. 국내뿐 아니라 미국·일본 등에서도 환자 임상을 거쳐 시판 허가를 받을 계획이다. 다음은 인보사에 대한 궁금증을 정리한 일문일답.

인보사는 어떤 환자가 쓰나.: 임상 결과에 따르면 3개월 이상 약물치료나 물리치료를 받았지만 통증이 이어지고 걷거나 뛸 때 어려움을 겪는 골관절염 환자에게 효과가 있다. 경증 환자보다는 수술을 받기 전의 '중등도'(중증보다 한 단계 아래) 환자에게 더 적합하다.

집에서 주사해도 되나.: 인보사는 개인이 마음대로 사서 쓸 수 없다. 전문의약품이기 때문에 병원에서 정형외과 의사가 정확한 부위에 주사를 놔줘야 부작용이 생기지 않는다.

기존의 치료제보다 좋은 점이 뭔가.: 식약처에 따르면 1회 주사로 1년 이상 효과가 이어진다는 점이 가장 큰 장점이다. 상대적으로 약의 효능과 편의성이 좋다는 의미다. 기존의 먹는 약이나 주사제는 하루에 여러 번 투여하거나 효과가 짧게 지속되는 등의 단점이 있었다.

건강보험이 적용되나.: 식약처 시판 허가를 받는 것과 건보 적용은 별개다. 일반적으로 건강보험심사평가원이 비용 대비 효과성과 임상적 유용성, 외국 상황 등을 종합적으로 평가한 뒤에 건강보험공단의 약가 협상, 보건복지부의 건강보험정책심의위원회 심의 등을 거쳐 건보 적용 여부를 결정하게 된다. 인보사는 골관절염 유전자치료제로선 처음으로 허가를 받은 만큼 심사에 오랜 시간이 걸릴 수 있다.