실명증 치료제 눈앞에 … 뇌성마비·치매·파킨슨병 정복에 박차

중앙일보

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신도희 기자

차병원그룹 배아줄기세포연구소 이동률 소장은 "희귀·난치병을 치료하는 줄기세포 치료제 개발을 위해 지속적으로 투자할 계획"이라고 밝혔다. [김현진 기자]

한국의 줄기세포 연구가 활발한 움직임을 보이고 있다. 뛰어난 연구역량과 성실성으로 미국·일본 등 줄기세포 분야의 선진국에 뒤지지 않는 연구성과를 내고 있는 것. 그 중심에 선 곳이 바로 차병원그룹이다. 차병원그룹은 망막질환·뇌성마비·치매 등 희귀·난치병의 줄기세포 치료제 임상시험을 성공시키며 줄기세포 치료제 상용화를 이끌고 있다. 한국 줄기세포 연구의 메카로 떠오르고 있는 차병원그룹 줄기세포연구소를 찾아 줄기세포의 실용화 연구와 전망을 알아봤다.

차병원그룹이 줄기세포 치료제 상용화에 속도를 내고 있다. 배아줄기세포, 제대혈 줄기세포, 태아줄기세포, 태반줄기세포를 활용한 임상시험이 한창이다. 임상 현장에서 사용 가능한 희귀·난치병 줄기세포 치료제는 물론 이미 상용화한 제품(오토스템)도 있다. 실명증을 비롯해 소아뇌성마비·치매·파킨슨병 등 연구분야 역시 광범위하다. 차병원그룹 줄기세포연구소 이동률 소장은 “마땅한 치료법이 없는 난치병도 줄기세포를 활용해 치료가 가능하다. 유병률이 높은 질환, 줄기세포에 대한 면역거부반응이 적은 질환을 우선적으로 연구하고 있다”고 말했다.

줄기세포 치료제, 임상 시술 잇따라 성공

면역거부반응이 적은 질환 중 대표적인 것이 실명이다. 이 소장은 “줄기세포에 대해 면역거부반응이 가장 적은 신체기관이 바로 눈이다. 그 때문에 줄기세포 치료제 연구가 가장 활발한 질환이 바로 눈과 관련된 실명증”이라고 말했다. 차병원그룹은 지난해 배아줄기세포 유래 세포치료제로 황반변성 환자에 대한 임상시술을 성공적으로 이끈 데 이어 스타가르트병 실명환자에 대한 임상시술도 마쳤다. 줄기세포 치료제를 이용한 스타가르트병의 임상시술은 국내 최초며, 세계적으로는 미국ACT사에 이어 두 번째다.

이 소장은 “사물을 인식하는 망막색소상피세포가 죽거나 이상이 생기면 실명으로 이어진다. 배아줄기세포를 망막색소상피세포로 분화시킨 뒤 죽은 세포 대신 자리잡게 하면 시력을 회복할 수 있다”고 설명했다. 스타가르트병은 대개 유년기에 시작돼 점차 실명에 이르는 병으로 현재 치료법이 없다. 건성 황반변성증도 마찬가지다. 황반변성증 환자의 90%를 차지할 만큼 많은 이가 건성 황반변성으로 고통받고 있지만 치료제는 전무하다. 그 때문에 스타가르트병을 비롯한 황반변성증, 망막색소변성증 등 실명으로 고통받는 환자에게 줄기세포 치료제 개발은 절실할 수밖에 없다. 이 소장은 “실명증을 치료할 수 있는 줄기세포 치료제를 지속적으로 연구할 계획”이라며 “임상시험에서 지속적인 성공을 거둬 치료제가 개발·상용화되면 세계 최초의 배아줄기세포 치료제가 된다”고 말했다.

뇌성마비·치매 등 뇌질환 치료 가능성 높아져

뇌질환 치료의 가능성도 제시했다. 차의과대학 분당차병원 김민영 교수팀은 2010년 5월부터 뇌성마비 환자 31명을 대상으로 임상연구용 허가를 받은 제대혈 줄기세포 시술을 진행했다. 그 결과 주사 후 6개월 후부터 운동신경과 감각신경을 담당하는 뇌세포 밀도가 높아지고, 운동능력·인지능력이 향상됐다. 혼자 기어다니거나 앉아 있지 못했던 환아들이 기거나 혼자 앉는 등 눈에 띄는 변화를 보였다. 타가 제대혈 줄기세포를 이용해 뇌성마비를 치료한 것은 세계 최초다. 특히 자가가 아닌 타가 제대혈 줄기세포를 이용한 것이라는 것에 큰 의미가 있다. 이 소장은 “자가 줄기세포를 사용하면 좋지만 나이가 들면 줄기세포도 노화로 인해 기능이 떨어진다. 제대혈은 일종의 태아세포로 면역거부반응이 거의 없고, 가장 건강한 상태의 세포다. 자가 줄기세포 이용이 불가능한 환자에게 타가를 이용한 치료법이 도움이 될 것“이라고 말했다. 이번 연구결과로 제대혈을 보관하지 않은 뇌성마비 환자도 자신과 면역적합성이 맞는 제대혈을 찾으면 치료할 수 있는 길이 열렸다. 또한 회복이 불가능하다고 여겨졌던 뇌손상에 줄기세포 치료가 실질적인 효과가 있다는 것을 입증해 향후 여러 가지 뇌질환 치료에 가능성을 열었다.

　치매와 파킨슨병 치료 전망도 밝다. 차병원그룹 줄기세포연구소의 문지숙 교수팀이 지난 2년간 노인성 치매를 앓고 있는 동물에게 인간 태반줄기세포를 직접 투입한 결과, 치매를 일으키는 물질(아밀로이드 단백질) 형성이 억제되고 인지기능이 향상됐다. 파킨슨병은 태아 중뇌에서 유래한 줄기세포로 임상연구를 진행 중이다. 분당차병원 신경외과 정상섭 교수팀은 지난해 세계 최초로 태아줄기세포를 파킨슨병 환자의 뇌 피각부에 이식하는 데 성공했다. 임상수술을 받은 환자는 현재까지 부작용이 나타나지 않았다.

　차병원그룹이 줄기세포 연구에서 괄목한 만한 성과를 보이는 것은 지속적인 투자가 이어졌기 때문이다. 이 소장은 “환자 한 명을 임상시험하는 데 엄청난 시간과 비용이 든다. 줄기세포 치료제 개발은 지속적인 투자 없이는 불가능하다. 아직까지 국내 임상연구의 규모는 작지만 연구성과는 뛰어나다. 앞으로는 면역거부반응이 없는 치료제 개발을 위해 힘쓸 것”이라고 말했다.

글=신도희 기자
사진=김현진 기자