유전성 황달인 크리글러-나자르증후군에 걸린 쥐의 유전결함을 영구히 수리하는 실험이 미국에서 성공을 거두었다고 USA 투데이가 31일 보도했 다.
미네소타대학 메디컬 센터의 클리포드 스티어 박사는 유전조작을 통해 쥐를 희귀한 유전질환인 크리글러-나자르증후군에 걸리게 한뒤 유전자 치료를 통해 이 쥐를 다시 완치시키는데 성공했다고 이 신문은 전했다.
스티어 박사는 이 신문과의 회견에서 ´내가 알기로는 이러한 실험이 성공을 거둔 것은 처음´이라고 말하고 내년에는 직접 크리글러-나자르증후군 환자에게 이 유전자요법을 실험할 계획이라고 밝혔다.
이 유전자요법은 크리글러-나자르증후군만 아니라 혈우병, 겸상적혈구빈혈, 지중해빈혈같은 다른 유전질환 치료에도 같은 효과가 있을 것으로 생각된다고 스티어 박사는 말했다.
크리글러-나자르증후군은 신교의 암만파 신도들사이에서 주로 나타나는 유전질환으로 적혈구의 부산물인 빌리루빈을 분해하도록 간(肝)에 지시하는 유전신호가 결여되어 발생하며 결과는 치명적인 뇌손상으로 나타난다.
스티어 박사는 이 문제의 유전신호를 지방분자에 포장한 다음 크리글러-나자르증후군에 걸린 쥐의 꼬리에 주사한 결과 이 지방분자가 간의 세포핵에 도달, 그속에 들어있던 유전신호가 결함이 있는 유전자에 달라붙어 자연적인 DNA수리체제를 작동시켰다고 밝혔다.
스티어 박사는 내년에 식품의약국(FDA)의 승인을 얻어 펜실베이니아주에 살고 있는 암만파 신도의 아이들 환자를 대상으로 임상실험을 할 수 있게 되기를 바란다고 말했다.
