지난주 앤츠랩에서 바이오산업의 무게중심이 유전자·세포치료제로 빠르게 이동하고 있다는 소식을 전해드렸어요(‘미워도 다시 한 번’ 바이오, 2025년을 주목해야 할 이유①). 2019년부터 임상 파이프라인이 폭발적으로 증가했고, 결과물이 쏟아질 2025년 전후가 매우 중요하다는 전망도 함께 전했죠. 오늘은 핵심 키워드를 좀 더 들여다보겠습니다.
2015년 이후 유전자·세포치료제 승인 급증
DNA 염기서열 모형. 픽사베이
유전자·세포치료제는 워낙 범위가 넓어 한 줄로 설명하긴 어려워요. 크게는 세포치료제와 유전자치료제, RNA(리보핵산) 치료제로 구분할 수 있습니다. 지난해 말까지 세계에서 승인된 유전자·세포치료제는 88개(한국보건산업진흥원). 일반 세포치료제가 55개로 가장 많고, RNA 치료제가 14개로 뒤를 잇는 중이에요. 2015년 이후 승인 건수가 빠르게 증가하는 게 특징!
세포는 생물의 시작점이니 바이오 공부의 시작점 역시 세포입니다. 대부분의 질병은 이 세포의 이상 때문에 생기죠. 세포의 조직과 기능을 복원하기 위해 여러 방법을 동원하는 게 바로 세포치료제이에요. 세포를 몸 밖에서 배양해 다시 주입하는 방식이 널리 알려져 있죠. 조혈모세포나 줄기세포 같은 키워드가 여기에 포함됩니다.
최근 가장 ‘핫’한 건 유전자 변형 세포치료제!
노바티스의 백혈병 치료제 ‘킴리아’가 대표적이에요. 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받는 첫 유전자 변형 세포치료제인 동시에 현재까진 가장 성공한 사례(2021년 매출 5억8000만 달러)입니다. 앞으로 가장 빠르게 성장할 것으로 보이는 영역이기도 하죠.
유전자치료제는 재조합 등의 방법으로 유전자를 조작해 몸속의 잘못된 유전자를 교정하거나 새로운 기능을 추가하는 걸 말해요. 오래전부터 시도해 왔지만 발전은 느립니다. 그만큼 어렵기 때문이죠. 항암제 중심인 다른 분야와 달리 희귀병 등 다양한 질병에 도전하고 있는 것도 특징입니다.
노바티스의 유전자치료제 졸겐스마. 뉴스1
노바티스의 근위축증 치료제 ‘졸겐스마’가 대표적인 유전자치료제이에요. 넓게는 항암 바이러스도 유전자치료제에 속합니다. 치료 유전자를 실어 암 치료에 사용하는 바이러스를 말하죠. 2015년 FDA가 암젠의 흑색종 치료제 ‘임리직’을 승인한 이후 관심이 부쩍 커졌습니다.
