[제약&바이오] 희귀의약품 분야 글로벌 선점 전략 "제2, 제3의 헌터라제 선보이겠다"

중앙일보

입력 2021.09.16 00:06

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GC녹십자 미·일 등과 계약 진행

GC녹십자는 희귀의약품을 연구개발 주요 과제로 선정해 분야를 확장하는 데 속도를 내고 있다.

GC녹십자는 희귀의약품을 연구개발 주요 과제로 선정해 분야를 확장하는 데 속도를 내고 있다.

지난 2012년 GC녹십자는 세계에서 두 번째로 헌터증후군 치료제(헌터라제) 개발에 성공했다. 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공했다는 평가와 함께 최근에는 중국(IV제형)과 일본(ICV제형)에서 품목허가 승인을 받으며 시장을 확장해 나가고 있다. GC녹십자는 글로벌 희귀의약품 성공 경험을 바탕으로 제2, 제3의 헌터라제를 개발해 나간다는 전략이다.

GC녹십자는 올해 미국·일본의 산·학과 총 3건의 희귀질환 관련 계약을 진행했다. 먼저 미국 미럼파마슈티컬스와 소아 희귀간질환 신약 ‘마리릭시뱃(Maralixibat)’의 국내 개발 및 상용화 독점 라이선스 계약을 체결했다. ‘마라릭시뱃’은 알라질 증후군(ALGS), 진행성 가족성 간내답즙정체증(PFIC), 담도 폐쇄증(BA) 등 희귀질환을 적응증으로 미국·유럽 허가 절차와 임상을 진행하고 있는 약물이다. 회사측은 내년 ALGS을 시작으로 세 가지 적응증에 대한 국내 승인을 기대하고 있다. 이와 함께 치료제가 없는 유전성 신경퇴행 질환에 대한 두가지 공동 연구 및 개발 계약도 맺었다. 미국 스페라젠과는 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD)에 대한 세계 최초 (First in Class) 치료제 개발을 추진한다. GC녹십자는 SSADHD 단백질 생산 관련 특허 권리를 부여받는다. 지난달에는 일본 돗토리대학교와 GM1 강글리오시드증의 경구용 치료제 개발을 위한 공동 연구 계약을 체결했다.

국산 혈우병 치료제 중국시장 최초 진출

GC녹십자는 지난 8월, 유전자 재조합 A형 혈우병치료제 ‘그린진에프(중국 상품명: 녹인지)’의 중국 품목 허가 승인을 획득했다. 국내에서 개발된 유전자 재조합 방식의 혈우병 치료제가 중국 허가를 받은 것은 이번이 처음이다. 지난해 ‘헌터라제’ 중국 승인 후 연달아 희귀의약품 허가가 이어지며 시장 공략에 속도가 붙을 전망이다.

GC녹십자가 희귀의약품 분야에 집중하는 이유는 시장의 특수성 때문이다. 최초(First in class) 약물 개발 시 후발 주자의 시장 진입이 어렵고 국가별 지원책이 다수 존재하며, 30% 이상의 임상 비용을 절감할 수 있다. 적절한 자금을 통한 글로벌 합의가 가능해 국내 기업의 해외 시장 진출이 가장 적합한 분야로 분석된다.

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