[건강한 가족] “희귀 난치성 질환 극복 돕는 면역세포 치료제 연구개발 집중”

중앙일보

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요즘 전 세계적으로 주목받는 의학 분야는 면역세포 치료다. 기존의 치료법과 연계해 환자의 면역 능력을 증진함으로써 질환을 치료하는 바이오 기술이다. 최근 국내 면역세포 치료 전문기업 바이젠셀이 다수의 신약 후보 물질을 도출할 수 있는 플랫폼 기술을 확보해 눈길을 끌고 있다. 바이젠셀은 2013년 설립된 가톨릭대 기술지주회사의 제1호 자회사이며, 2016년 보령제약이 재무적 투자자로 참여했다. 지난 21일 손현정 바이젠셀 임상개발본부장을 만나 면역세포 치료제 개발 현황과 기대 효과를 들었다.

손현정 바이젠셀 임상개발본부장은 ’독자적인 기술로 우수한 임상 가치를 지닌 면역세포 치료제를 개발하겠다“고 말했다. 인성욱 객원기자

-최근 면역세포 치료제 연구가 활발하다.

“면역세포 치료는 자연 치유력을 증강한 생물학적 치료로 기존 치료의 한계와 위험성을 낮추면서 치료 효과는 높일 수 있어 연구가 활발히 진행 중이다. 특히 인체의 면역 체계를 자극해 그 기능을 활성화하거나 억제함으로써 질병 치료를 기대할 수 있다.”

　-면역억제 세포로 치료제를 개발 중인데.

“인체에 존재하는 다양한 면역조절 세포 중 면역 반응을 억제하는 면역억제 세포를 이용해 세포 치료제를 개발하고 있다. ‘바이메디어(ViMedier)’ 플랫폼 기술이 대표적이다. 세계 최초로 제대혈 유래 CD34 양성 줄기세포에서 골수성 억제 세포를 증식·유도하는 방법을 개발했다.”

　-어떤 질환에 적용할 수 있나.

“최근에 백혈병·혈액암 등을 치료하기 위해 조직적합성항원(HLA)이 맞는 타인으로부터 조혈모세포 이식이 많이 이뤄진다. 이때 환자에게 이식된 T세포가 기존 세포를 공격하는 이식 거부 반응을 일으켜 이식편대숙주 질환이 발생할 수 있다. 장기 기능에 악영향을 줘 심하면 사망에 이를 수 있는 병이다. 현재 면역억제제로 고용량의 스테로이드를 사용해 증상을 완화한다. 이마저도 반응이 없는 환자는 마땅한 치료법이 없다. 이들의 24개월 생존율은 20%에 불과하다. 그러나 제대혈 유래 골수성 억제 세포는 T세포를 억제하는 기능이 있어 이를 치료할 수 있다.”

　-전임상시험 결과는 어떤가.

“동물모델을 활용한 전임상시험에서 이식편대숙주 질환 양상이 호전되는 결과를 얻었으며 치료 기전도 규명했다. 독성·면역원성 등 안전성 측면 역시 문제가 없었다. 이런 결과를 기초로 최근 식품의약품안전처에 임상시험계획 승인을 신청했다. 전 세계적으로 제대혈 유래 골수성 억제 세포를 이용한 임상 사례는 아직 없다. 곧 임상 1상에 진입할 수 있을 것으로 기대한다.”

　-개발되면 환자에 대한 혜택이 클 것 같다.

“이식 거부 반응이 일어났거나 자가면역 질환을 앓고 있는 환자는 스테로이드와 같은 면역억제제를 평생 먹는다. 부작용이 많이 발생해 삶의 질이 크게 떨어진다. 제대혈 유래 골수성 억제 세포를 활용한 치료제 개발로 약 복용을 조금이라도 줄일 수 있다면 그것만으로도 의미가 클 것으로 생각한다. 물론 스테로이드에 반응하지 않는 환자에게는 희망이 될 수 있을 것이다.”

　-적용 가능한 다른 질환은 없을까.

“전임상시험에서 이식편대숙주 질환뿐 아니라 아토피피부염과 같은 자가면역 질환, 심근경색 등에서도 치료 효과를 보였다. 다양한 질환으로 개발할 수 있는 확장성이 넓은 원천 기술이다. 특히 바이메디어는 범용 면역세포 치료제로 개발할 예정이다. 자신의 혈액으로 만들어 자신에게만 쓸 수 있는 자가 면역세포 치료제와는 다르게 누구나 쓸 수 있는 일반 약 개념을 적용할 수 있다.”

　-독자적인 플랫폼 기술이 또 있나.

“표적 항원과 환자에 최적화돼 종양 세포만을 살해하는 T세포 치료제 플랫폼 기술인 ‘바이티어(ViTier)’, 다양한 유전자 탑재가 가능한 고기능성 범용 세포·유전자 복합 치료제 플랫폼 기술인 ‘바이레인저(ViRanger)’가 있다. 특히 바이티어 기술을 활용한 면역항암제 ‘VT-EBV-201’(개발명)은 희귀 난치성 질환이자 혈액암의 일종인 NK·T세포 림프종 환자를 대상으로 임상 2상을 진행 중이다. 종양을 초기에 줄이고 치료 후 남은 미세 잔존 암을 공격해 암의 재발을 막는 효과가 있다.”

　-희귀 난치성 질환 치료제 개발에 집중하는 이유는 뭔가.

“간암·대장암·위암 등은 많은 제약사에서 치료제 개발을 활발하게 진행 중이고 많은 성과도 거두고 있다. 바이젠셀은 대학 기술지주회사의 자회사로 출발한 벤처기업이다. 희귀 난치성 질환 치료에 집중하고 연구결과를 사회에 환원한다는 대학의 철학이 그대로 이어져 온 결과다.”

　-향후 계획과 목표는 뭔가.

“기술특례상장을 당면 목표로 올해 내에 기술성 평가를 신청할 계획이다. 궁극적으로는 세계 최고의 면역세포 치료제 기업이 되는 게 최종 목표다. 바이젠셀이 만든 약이라면 믿을 수 있다는 인식을 주고 싶다. 효력·안전성은 기본으로 갖추고 환자를 생각하는 정성까지 담아 만든 면역세포 치료제로 우리나라뿐 아니라 전 세계 환자에게 도움을 줄 수 있도록 연구개발에 집중하겠다.”

김선영 기자 kim.sunyeong@joongang.co.kr