[라이프 트렌드&] 신약 개발에서 생산까지 … 혁신 플랫폼 기술로 글로벌 시장 공략 가속

종근당이 ‘히스톤디아세틸라제6(HDAC6)’를 선택적으로 억제하는 플랫폼 기술을 개발해 다양한 신약개발 프로젝트에 적용하고 있다. [사진 종근당]

제약산업에서 ‘플랫폼 기술’이란 신약 개발과 생산시스템에 범용적으로 활용되는 혁신기술을 말한다. 여러 가지 신약 후보물질을 만들 수 있는 기반기술로 개발에 성공하게 되면 다양한 질환에 적용할 수 있어 파급효과와 부가가치가 높다.

파급효과·부가가치 높은 기술로 주목받는 종근당 #자가면역질환 치료제 ‘CKD-506’ #염증 감소 등 우수한 약효·안전 입증 #바이오의약품 개발에도 적극 나서

플랫폼 기술이 있는 기업은 자사의 기술로 파이프라인(제약 업계에서 연구 중인 프로젝트)을 다양하게 확대할 수 있다. 또 특정 후보물질이 개발에 실패하더라도 플랫폼 기술을 활용한 다른 후보물질이 남아있어 위험부담도 줄일 수 있다.

제약기업이 혁신 플랫폼 기술을 확보하기 위해 다양한 방법으로 접근하고 있는 가운데 종근당이 ‘히스톤디아세틸라제6(HDAC6)’를 선택적으로 억제하는 플랫폼 기술을 개발해 자가면역질환 치료제 CKD-506, 샤르코마리투스 치료제 CKD-510 등 다양한 신약 파이프라인에 적용하고 있어 주목받고 있다.

HDAC6, 다양한 신경질환 유발과 관련

HDAC6는 인체 내에 있는 효소로 ▶암세포의 사멸 ▶종양의 혈관 형성과 전이 ▶면역세포의 분화와 억제 ▶근육분화와 심근 형성 등 다양한 생물학적 작용에 관여한다. 스트레스를 받으면 발현이 증가해 세포질 내 물질 수송에 관여하는 마이크로튜블의 안정성과 세포의 기능을 떨어뜨림으로써 알츠하이머성 치매, 헌팅턴병 및 샤르코마리투스병(CMT) 등 다양한 신경질환 유발과 관련이 있다고 알려져 있다.

또한 스트레스 상황에서 발현이 증가한 HDAC6는 활성산소 생성을 증가시켜 대식세포 및 T세포의 활성화를 유도하고 면역을 조절하는 조절 T세포 활성을 억제해 다양한 염증 반응을 유발하는 것으로 알려졌다.

현재 개발 속도가 가장 빠른 혁신 신약 후보는 자가면역질환 치료제 ‘CKD-506’이다. CKD-506은 HDAC6를 억제해 염증을 감소시키고, 면역을 조절하는 T세포의 기능을 강화해 면역 항상성을 유지시키는 새로운 작용기전의 치료제다. 전임상과 임상 1상을 통해 우수한 약효와 안전성을 입증했다.

CKD-506, 차세대 관절염 치료제로

현재는 유럽 5개국에서 류머티즘성 관절염 환자를 대상으로 임상 2a상을 진행하고 있다. 종근당은 CKD-506을 기존 관절염 치료제를 대체할 수 있는 혁신신약으로 개발하고 향후 미충족 수요가 높은 여러 자가면역질환으로 적용 범위를 넓혀 글로벌 시장을 공략할 계획이다.

김성곤 종근당효종연구소장은 “전 세계적으로 HDAC6에 대해 많은 연구가 이뤄지고 있지만 아직까지 HDAC6를 억제하는 기전의 치료제가 없다는 점에서 종근당의 신약 파이프라인이 주목받고 있다”며 “의학적 미충족 수요(Unmet needs)가 높은 분야나 희귀질환으로 파이프라인을 확대해 환자들의 삶의 질 개선에 나설 계획”이라고 말했다.

종근당은 HDAC6 억제제 외에도 CETP저해제 계열의 이상지질혈증 치료제 CKD-508과 표적항암제 CKD-516, CKD-581 등 합성의약품, 황반변성 치료제 바이오시밀러 CKD-701과 항암 이중항체 바이오 신약 CKD-702 등 바이오의약품 개발에도 적극적으로 나서고 있다.

CKD-508은 콜레스테롤 에스테르 전달 단백질(CETP)의 작용을 저해해 저밀도 지단백(LDL) 콜레스테롤을 낮추고 고밀도 지단백(HDL) 콜레스테롤을 높이는 기전의 경구 복용이 가능한 이상지질혈증 신약 후보 물질이다. 앞서 개발하던 CETP타겟 약물의 단점을 개선하고 LDL 강하 효능을 높인 차세대 약물이다. 비임상 시험을 통해 안전성뿐만 아니라 LDL 강하 효능과 동맥혈관 안쪽에 쌓인 동맥경화반의 감소효과도 확인했다. 현재 비임상연구를 완료하고 유럽에서 올해 2분기에 임상 1상을 진행할 계획이다.

항암 신약 후보물질인 ‘CKD-516’은 암에 영양분을 공급하는 혈관을 파괴해 세포의 괴사를 유도하는 새로운 기전의 물질이다. 현재 표준요법과 병용임상1/2a상도 진행하고 있으며 병용투여 시 강력한 시너지를 내는 약물로 주목받고 있다.

또 다른 항암 신약 후보물질인 ‘CKD-581’은 팬히스톤디아세틸라제(Pan-HDAC) 억제제로 항암유전자의 발현을 증가시켜 종양 세포의 성장을 억제하는 표적항암제다. 현재 다발 골수종 환자를 대상으로 표준요법과 병용투여 임상 1상이 진행하고 있다. 종근당은 바이오신약인 ‘CKD-702’ 개발에도 도전하고 있다. 현재 전임상 시험을 완료했으며 기존 항암제의 내성 발생 문제를 해결할 수 있는 글로벌 혁신신약이 될 것으로 기대를 모으고 있다.

황반변성치료제 루센티스의 바이오시밀러 ‘CKD-701’은 현재 서울대병원·서울아산병원·삼성서울병원 등 국내 25개 기관에서 임상 3상을 진행하고 있다. 내년까지 임상을 완료해 연 200억원 규모의 국내 황반변성 치료제 시장과 4조원 규모의 글로벌 시장에 진출한다는 전략이다.

중앙일보디자인=송덕순 기자 song.deoksoon@joongang.co.kr